환자중심 식의약 안심정책 디자인랩 정책토론 참여 예정
2026년 9월 3일 양재 엘타워에서 희귀필수의약품 긴급도입과 치료목적 사용승인 제도의 환자 경험 및 개선안을 제안할 예정입니다.
참여 전 준비 단계의 소식입니다. 행사 종료 후 실제 발언과 논의 결과를 직접 활동으로 다시 기록합니다.
pkukorea.kr
ACHIEVEMENTS & NEWS
주요 성과 및 소식
완료·시행 여부를 확인한 정책 성과와 꼭 알아야 할 공지를 시간순으로 전합니다.
PKU환우회 공식 홈페이지를 준비하고 있습니다
환우와 가족에게 필요한 질환 정보, 정책 소식, 활동 기록과 자료를 한곳에서 전하기 위해 공식 홈페이지를 준비 중입니다.
성인 선천성 대사이상 희귀질환자 저단백 즉석밥 구매지원 시행
2026년 7월 1일부터 만 19세 이상 대상 구매지원체계가 희귀질환 헬프라인을 통해 시행됐습니다.
질병관리청·한국희귀·난치성질환연합회·CJ의 협력으로 마련된 지원입니다. 환우회는 신청기간, 분기별 한도와 이용 절차를 환우 가족에게 안내했습니다.
희귀질환관리법 개정과 생애주기 복지지원 확대 제안
심리상담, 이행기·자립, 응급이송, 교통비, 극희귀질환 평가와 유전정보 차별금지 등을 포함한 제도 개선 논의를 이어가고 있습니다.
법률 개정은 추진 중인 사안으로, 확정된 성과가 아닙니다. 환우회는 연합회 및 관계 전문가와 함께 현장 요구가 입법 논의에 반영되도록 의견을 전달하고 있습니다.
5-HTP 신속등재 절차 진행
2026년 5월 1일 공식 고시를 기준으로 신속등재 절차가 진행돼 공급 재개 이후 급여 접근성 개선의 기반이 마련됐습니다.
급여 완료가 아니라 등재 절차가 진행된 단계입니다. 환우회는 실제 환자 부담 경감과 안정적 공급으로 이어지는지 계속 확인합니다.
비정형 PKU 필수치료제 5-HTP 전문의약품 공급 재개
해외 제조·조달과 긴급도입 절차를 거쳐 2026년 1월 30일 희귀필수의약품센터를 통한 공급이 재개됐습니다.
공급중단 기간 동안 환우회는 환자 재고와 치료중단 위험을 알리고 식품의약품안전처·희귀필수의약품센터에 공급 일정과 대책을 지속적으로 확인했습니다.
정부 희귀·중증난치질환 지원 강화방안 발표와 후속 점검
2026년 1월 5일 발표된 치료 접근성·공급망·비용부담 개선방안을 분석하고 실제 이행 여부를 점검하고 있습니다.
정부 발표 자체와 환우회 성과를 구분합니다. 환우회는 부처별 후속 조치, 허가 후 급여 지연, 관세·부가세 특례와 공급 안정화가 환자 체감으로 이어지는지 검토합니다.
5-HTP 긴급도입 인정으로 공급 재개의 행정 기반 마련
2025년 8월 21일 식품의약품안전처 긴급도입 승인으로 비정형 PKU 환자의 필수치료제 공급을 재개할 수 있는 기반이 마련됐습니다.
긴급도입 인정과 실제 공급 사이에는 해외 제조사 확보, 최소주문수량, 통관과 품질 절차가 필요했습니다. 환우회는 승인 이후 실제 환자 공급까지의 공백을 줄이기 위한 품목별 관리를 요청했습니다.